補充公告本公司研發中新藥 ENERGI-F703EB（遺傳性表皮鬆 解性水皰症）向我國衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)提出罕見 見疾病藥物認可之意見回覆

1.事實發生日:108/12/13
2.公司名稱:華安醫學股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司
4.相互持股比例(若前項為本公司，請填不適用):不適用
5.發生緣由:衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)回覆本公司提出罕見疾病藥物認可之意
見，該意見函主要意見有二：
(1)TFDA建議本公司再增加罕病相應動物模式試驗。
(2)TFDA建議本公司可後續規劃執行ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症臨床試驗。
6.因應措施:公司將遵循衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)來函意見直接準備
ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症二期臨床試驗申請案。
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：ENERGI-F703EB
(2)用途：遺傳性表皮鬆解性水皰症治療。
(3)預計進行之所有研發階段：本公司已規劃執行臨床試驗二期作業中。
(4)目前進行中之研發階段：
A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：
由於本公司向台灣衛福部申請「罕見疾病新藥認可」係屬主管機關對此藥物開發的學術
認定，並無影響未來二期臨床試驗進行，因此在TFDA不同意罕見疾病藥物認可後，本公
司後續將規劃明年第3季~第4季申請遺傳性表皮鬆解性水皰症二期臨床試驗。
B.未通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
顯著意義者，公司所面臨之風險及因應措施：
罕見疾病藥物認可與ENERGI-F703EB二期臨床試驗申請無相關之必然性，對公司財務及業
務並無重大影響，未來將規劃申請臨床試驗二期作業。
C.已通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯
著意義者，未來經營方向：不適用。
D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額
以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一研發階段：
A.預計完成時間：待本公司正式申請ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症臨床
二期臨床試驗後公告。
B.預計應負擔之義務：本公司為自主研發並擁有自主知識產權。
(6)市場現況：
根據美國的統計，此症在新生兒之發生率為1/50,000，對於遺傳性表皮鬆解性水皰症
目前尚無有效治療方法。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
投資人應審慎判斷謹慎投資。
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